Технологію редагування генів CRISPR вперше вивчать для лікування ВІЛ

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) схвалило перше у світі дослідження, яке має виявити, чи допоможуть ліки на основі технології CRISPR вилікувати ВІЛ. Про це на своєму сайті повідомила компанія Excision BioTherapeutics, яка і буде проводити випробування.

T-лімфоцити, інфіковані вірусом імунодефіциту людини (жовто-зелений), під сканувальним електронним мікроскопом / Wikimedia Commons

Які способи лікування ВІЛ існують зараз?

ВІЛ-інфекція наразі невиліковна, однак завдяки прогресу в медицині та ширшому доступу до профілактики, діагностики й лікування, вона перетворилась на кероване хронічне захворювання. Люди, інфіковані ВІЛ, можуть мати довге та здорове життя. Тим не менш, інфекція залишається однією з головних проблем у сфері охорони здоров’я в світі.

Cучасне лікування ВІЛ має назву «антиретровірусна терапія». Щоденний прийом комбінації препаратів стримує розмноження вірусу в організмі. Його кількість знижується до мінімального рівня, на якому ВІЛ не можна виявити за допомогою тесту, а пацієнти практично не ризикують інфікувати своїх партнерів. Однак ця терапія має побічні ефекти та не дозволяє остаточно вилікуватись.

Чому новий препарат може стати ефективнішим?

Терапевтичний препарат EBT-101, який будуть досліджувати, використовує технологію редагування геному CRISPR/Cas. Вона розроблена на основі природного механізму, яким бактерії захищаються від вірусів, і дозволяє «вирізати» вірусну ДНК, що вбудувалась у геном. У доклінічних випробуваннях препарат EBT-101 зміг вирізати ділянки з генетичною інформацією ВІЛ у кількох клітинних лініях — первинних клітинах людини, а також тварин, в тому числі приматів.

CRISPR/Cas9 та дві гідові РНК дістануться до клітин за допомогою непатогенного вірусу AAV9, який вже використовують у генній терапії. Вони мають вирізати найбільші ділянки геному ВІЛ, мінімізуючи шанси вірусу поширитись далі.

Який результат сподіваються отримати?

За дозволом FDA, перша фаза клінічних випробувань має початися наприкінці цього року. На ній перевірятимуть безпечність нового препарату, вводячи його у малих дозах. Також дивитимуться на те, наскільки ефективно ліки видалятимуть вірус у пацієнтів. Згодом компанія сподівається, що їхня розробка дозволить відмінити антиретровірусну терапію та запобігти поверненню інфекції. Потенційно цей препарат, використаний одноразово, дозволить людям із ВІЛ відмовитись від пожиттєвого лікування.